Tujuh Anak Terima Skysona Kembangkan Kanker Darah

Tujuh anak yang mendapatkan terapi gen Skysona dikonfirmasi mengalami kanker darah; enam kasus adalah MDS dan satu AML. Terapi ini ditujukan untuk anak-anak dengan CALD. Meski ada risiko kanker darah, manfaat terapi tetap dianggap lebih besar. Peringatan terkait kanker telah terdapat dalam label Skysona.

Tujuh anak yang menjalani terapi gen Skysona dari bluebird bio untuk adrenoleukodystrophy serebral mengalami kanker darah, menurut studi yang dipublikasikan di The New England Journal of Medicine. Enam dari tujuh kasus terdiagnosis sebagai sindrom myelodysplastik (MDS) yang muncul antara 14 hingga 92 bulan setelah perawatan. Satu pasien lainnya didiagnosis dengan leukemia mieloid akut (AML) dalam 57 bulan setelah terapi.

Keenam pasien MDS bagi yang menjalani transplantasi sel punca, meskipun satu pasien meninggal akibat penyakit graft-versus-host. Pasien AML masih hidup dan menunjukkan respons baik terhadap transplantasi. Peneliti mengaitkan kanker darah ini dengan penyisipan vektor klonal pada gen yang terkait dengan kanker dan akumulasi mutasi somatik di lokasi tertentu seperti KRAS, WT1, dan CDKN2A.

Skysona bertujuan untuk mengirimkan salinan fungsional gen ABCD1 ke dalam sel punca hematopoietik pasien, membantu produksi monosit matang yang dapat mengekspresikan protein ALDP. Oblikasi ini ditujukan untuk memperlambat progresi gangguan neurologis pada anak laki-laki berusia empat hingga 17 tahun dengan CALD, yang disebabkan oleh kelainan pada gen ABCD1.

Meskipun mendapatkan persetujuan FDA, label Skysona mengandung peringatan mengenai potensi kanker hematologik, termasuk kasus MDS yang dapat mengancam jiwa. Kasus ini sudah diketahui sejak sebelum persetujuan Skysona diajukan.

Pernyataan dari perwakilan bluebird menekankan bahwa studi NEJM “tidak menguraikan risiko keamanan baru” dan bahwa kanker darah adalah “risiko dikenal dari Skysona”. Mereka juga menegaskan bahwa terapi lain seperti Lyfgenia menggunakan vektor berbeda sehingga profil keamanannya juga berbeda.

Studi terbaru mengungkap bahwa tujuh anak yang menerima terapi gen Skysona mengalami kanker darah, dengan mayoritas kasus merupakan MDS. Meskipun ada risiko ini, terapi tetap dianggap memiliki manfaat lebih besar daripada risikonya. Peringatan pada label Skysona mengenai kanker hematologik telah ada sebelumnya, dan bluebird bio menekankan bahwa kasus ini telah diketahui dan tidak menambah risiko baru.

Sumber Asli: www.biospace.com