Dana-Farber Temukan Terapi Terarah untuk Kanker Otak Anak

Tim Dana-Farber melakukan uji klinis terapi avapritinib untuk anak-anak dengan high-grade glioma. Obat ini aman dan menunjukkan hasil positif pada sebagian pasien. Penelitian ini membuka peluang baru untuk pengobatan kanker otak yang saat ini tidak dapat disembuhkan.

Tim internasional yang dipimpin oleh para ilmuwan dari Dana-Farber Cancer Institute melakukan uji klinis pertama kali dengan terapi terarah avapritinib pada anak-anak dan remaja yang menderita high-grade glioma. Hasil penelitian menunjukkan bahwa obat ini, yang sudah disetujui FDA untuk beberapa jenis kanker dewasa, umumnya aman dan menghasilkan pengurangan tumor yang terlihat dalam pemindaian otak serta perbaikan klinis pada 3 dari 7 pasien.

High-grade gliomas tipe pediatrik saat ini merupakan tumor otak yang tidak dapat disembuhkan, dengan waktu bertahan hidup rata-rata kurang dari 18 bulan setelah diagnosis awal. Avapritinib adalah molekul kecil yang dapat melewati penghalang darah-otak dan menargetkan faktor pertumbuhan derivatif platelet alpha (PDGFRA), yang terlalu aktif pada beberapa kasus high-grade glioma pediatrik.

Tim peneliti kini merancang uji klinis avapritinib untuk pasien anak yang baru didiagnosis dengan high-grade glioma yang mengalami perubahan PDGFRA. “Kami sangat senang melihat respon radiografik dan klinis pada sebagian pasien yang sebelumnya sangat resisten terhadap pengobatan,” kata Mariella Filbin, MD, PhD, pemimpin penulis.

Filbin juga mengungkapkan bahwa mereka menemukan perubahan gen yang mengaktifkan PDGFRA pada sekitar 15% pasien high-grade glioma anak, yang berkontribusi pada sifat ganas penyakit ini. Sebelumnya, upaya menargetkan PDGFRA dalam glioma kategori ini tidak sukses karena masalah farmakokinetik. Namun, avapritinib menunjukkan hasil menjanjikan dalam penelitian pr klinis dengan mengurangi pertumbuhan tumor.

Tim penelitian bekerja sama dengan mitra klinis untuk mengobati pasien dengan PDGFRA melalui program penggunaan penuh. “Kami mengagumi bagaimana penelitian ilmiah kami bisa segera diterapkan dalam praktik klinis, memberikan manfaat langsung kepada pasien,” ungkap Sina Neyazi, MD, rekan penulis utama.

Ke depan, tim ini akan menyelidiki perubahan genetik yang dapat memprediksi respon terhadap pengobatan avapritinib dan juga mengembangkan terapi kombinasi dengan obat lain yang disetujui FDA. “Temuan terbaru kami dengan inhibitor PDGFRA yang dapat menembus otak memberikan harapan bagi sejumlah pasien kami,” ungkap Filbin.

Penelitian ini didanai oleh berbagai organisasi dan dana riset, menandakan kolaborasi penting dalam menanggulangi kanker otak pada anak.

Tim Dana-Farber berhasil menunjukkan bahwa avapritinib, obat yang sudah disetujui untuk kanker dewasa, dapat digunakan dengan aman dan efektif pada anak-anak dengan high-grade glioma. Penelitian ini membuka harapan baru bagi pasien dengan perubahan genetik tertentu dan mendorong pengembangan terapi kombinasi di masa mendatang. Upaya ini juga menekankan pentingnya kolaborasi antara ilmuwan dan praktisi medis dalam penanganan kanker.

Sumber Asli: www.miragenews.com