PEP-010 Mendapatkan Status Obat Orphan dari FDA untuk Kanker Pankreas Metastatik

PEP-010 telah mendapatkan status obat orphan dari FDA untuk kanker pankreas metastatik. Dalam studi fase 1, obat ini menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima tetapi mengalami tantangan dalam dosis ketika dikombinasikan dengan obat lain. Hasil awal menunjukkan potensi yang menjanjikan.

PEP-010 telah mendapatkan status obat orphan dari FDA untuk pengobatan pasien dengan kanker pankreas metastatik. Ini adalah peptida terapeutik bifungsional pertama dalam kelasnya yang sedang dievaluasi dalam studi fase 1 dengan kombinasi paclitaxel atau gemcitabine, fokus pada keamanan dan aktivitas antitumor awal.

Dalam studi ini, PEP-010 menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima dalam monoterapi. Namun, dalam kombinasi dengan obat lain, dosis PEP-010 tidak dapat ditingkatkan karena reaksi terkait infus (IRRs). Di arm A, 1 pasien mengalami IRR tingkat 2 pada dosis 15 mg/kg, sedangkan di arm B, 3 pasien mengalami toksisitas yang membatasi dosis, termasuk neutropenia dan IRRs tidak dapat diterima.

Efek samping yang paling umum terkait PEP-010 adalah asthenia (26.5%) dan IRR (14.7%), sementara paclitaxel menyebabkan anemia (66.7%) dan neuropati perifer (33.3%). Waktu median pengobatan adalah sekitar 5 minggu di kedua arm. “Pemberian status obat orphan untuk PEP-010 merupakan tonggak penting dalam upaya kami mengembangkan kandidat obat untuk kanker pankreas,” kata Hatem Azim, MD, PhD, kepala petugas medis PEP-Therapy.

PEP-010 bekerja dengan menargetkan interaksi antara Caspase9 dan PP2A dalam proses apoptosis kanker. Dalam studi fase 1a, penilaian utama adalah menentukan dosis maksimum yang dapat ditoleransi dan mengidentifikasi dosis yang dianjurkan untuk fase 2. Data awal menunjukkan stabilisasi penyakit pada 7 pasien di arm A, dan respon parsial dikonfirmasi pada 4 pasien di arm B.

“Mendapatkan designation obat orphan dari FDA adalah tonggak penting bagi PEP-Therapy,” kata Antoine Prestat, CEO PEP-Therapy. Ini akan membantu mempercepat pengembangan PEP-010 sebagai inovasi untuk kanker yang sulit diobati. Kami menantikan untuk melaporkan data klinis terbaru.

PEP-010 telah mendapatkan status obat orphan dari FDA, menunjukkan potensi besar dalam pengobatan kanker pankreas metastatik. Studi fase 1 menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima, meski terdapat beberapa tantangan dalam kombinasi pengobatan. PEP-Therapy optimis dengan hasil awal dan berniat untuk terus mengembangkan produk ini bagi pasien dengan pilihan terapi terbatas.

Sumber Asli: www.onclive.com