Berapa Banyak Pasien dalam Uji Coba Kanker Menerima Obat yang Disetujui?

Studi terbaru menemukan bahwa 1 dari 6 pasien dalam uji coba kanker fase 2 mendapatkan pengobatan yang disetujui FDA. Proporisi ini meningkat dengan rekomendasi NCCN. Penelitian melibatkan 400 uji coba dan lebih dari 25.000 pasien, menunjukkan pentingnya fase 2 dalam pengobatan kanker.

Analisis terbaru menunjukkan bahwa 1 dari 6 pasien dalam uji coba kanker fase 2 menerima pengobatan yang kemudian disetujui oleh FDA. Proporsi ini meningkat menjadi 1 dari 5 bila mempertimbangkan rekomendasi off-label dari NCCN, dan menurun menjadi sekitar 1 dari 11 untuk regimen yang disetujui dengan manfaat klinis substansial.

Dalam metodologi penelitian, 400 uji coba fase 2 kanker dipilih secara acak, meliputi lebih dari 25.000 pasien dan 332 obat yang berbeda. Penelitian ini bertujuan untuk mengetahui proporsi pasien yang menerima pengobatan yang mendapatkan persetujuan FDA dan membandingkan nilai terapeutik berbagai obat yang diujicobakan.

Hasilnya menunjukkan bahwa 4045 pasien menerima regimen pengobatan yang memperoleh persetujuan FDA, menghasilkan proporsi terapeutik sebesar 16,2%. Jika mempertimbangkan rekomendasi off-label dari NCCN, proporsi ini meningkat menjadi 19,4%, dan menurun menjadi 9,3% untuk regimen yang dianggap memiliki manfaat klinis substansial menurut ESMO-MCBS.

Di dalam praktiknya, para penulis menyoroti kemungkinan pasien mendapat pengobatan yang disetujui dengan peluang 1 dari 6. Mereka juga mencatat bahwa proporsi tersebut menunjukkan peningkatan signifikan dibandingkan dengan fase 1, yang memberikan perlindungan lebih kepada pasien dari terapi kanker yang tidak aman dan tidak efektif.

Dalam editorial yang menyertai penelitian ini, Howard S. Hochster, MD, membahas kemungkinan bahwa proporsi terapeutik yang dilaporkan mungkin lebih rendah dari yang sebenarnya, dengan lebih banyak pasien yang mendapat manfaat jika penghitungannya mencakup semua indikasi dan dosis yang disetujui FDA.

Studi ini menyoroti pentingnya uji coba fase 2 dalam memberikan akses kepada pasien terhadap pengobatan yang berpotensi disetujui oleh FDA. Dengan proporsi terapeutik yang meningkat, hasil ini memberikan wawasan baru terhadap proses pengobatan kanker dan dapat memengaruhi keputusan di masa depan berkaitan dengan perkembangan obat. Namun, penelitian ini juga memiliki keterbatasan yang perlu diperhatikan, seperti desain kohort historis yang mungkin tidak mencerminkan pola pengembangan obat saat ini.

Sumber Asli: www.medscape.com