CRISPR Menargetkan Gen Kanker Utama dalam Ewing Sarcoma

Penelitian ini mengungkapkan penggunaan CRISPR-Cas9 untuk menargetkan gen kanker EWSR1::FLI1 pada Ewing sarcoma, mengurangi pertumbuhan tumor dalam model hewan tanpa merusak jaringan normal. Penelitian ini menunjukkan potensi terapi CRISPR yang lebih aman dan efektif. Dipimpin oleh Saint T. Cervera dan Javier Alonso, publikasi ini muncul dalam Cancer Gene Therapy.

Ewing sarcoma adalah kanker pediatrik agresif yang terutama mempengaruhi tulang dan jaringan lunak, ditandai dengan translokasi kromosom yang menghasilkan protein fusi onkogenik, terutama EWSR1::FLI1. Penelitian terbaru menargetkan EWSR1::FLI1 dengan menggunakan CRISPR-Cas9 yang dikendalikan oleh promoter berbasis GGAA, yang hanya aktif dalam sel Ewing sarcoma, sehingga mengurangi efek samping.
Di laboratorium, sistem Cas9 yang dipicu GGAAprom berhasil menghentikan proliferasi sel dengan merusak EWSR1::FLI1. Selain itu, pengiriman adenoviral sistem ini secara signifikan mengurangi pertumbuhan tumor pada tikus tanpa mempengaruhi jaringan normal. Temuan ini menunjukkan potensi terapi CRISPR spesifik tumor untuk Ewing sarcoma.
Penelitian ini dipimpin oleh Saint T. Cervera dan Javier Alonso di Instituto de Salud Carlos III Madrid, Spanyol, dan dipublikasikan dalam Cancer Gene Therapy pada 15 Maret 2025. Untuk mendapatkan berita CRISPR Medicine lebih lanjut, daftar untuk buletin CMN gratis.

Penelitian ini menunjukkan bahwa penggunaan teknologi CRISPR-Cas9 yang ditargetkan pada EWSR1::FLI1 memiliki potensi besar sebagai terapi spesifik untuk Ewing sarcoma. Dengan memanfaatkan promoter GGAA, efek samping dapat diminimalkan, dan hasil in vitro serta in vivo menunjukkan harapan untuk terapi kanker yang lebih efektif dan aman di masa depan.

Sumber Asli: crisprmedicinenews.com