Ractigen RAG-01 Menunjukkan Potensi Dalam Mengobati Kanker Kandung Kemih Non-Invasif

Ractigen’s RAG-01 menunjukkan potensi dalam pengobatan kanker kandung kemih non-invasif dalam uji fase I, dengan 66,7% pasien mengalami respons lengkap. Terapi ini menargetkan gen p21 dan memiliki profil keamanan yang baik. Pengembangan lebih lanjut dijadwalkan untuk mengeksplorasi efektivitas dosis yang lebih tinggi, mengingat tingginya angka tumor yang belum diobati.

Ractigen telah mengembangkan terapi RNA pengaktif kecil (saRNA) bernama RAG-01 untuk mengobati kanker kandung kemih non-invasif (NMIBC) yang menunjukkan harapan awal dalam uji coba fase I. Di konferensi urologi EAU 2025, dilaporkan bahwa 66,7% pasien dengan karsinoma in situ (CIS) menunjukkan respons lengkap setelah perawatan dengan RAG-01, terutama mereka yang tidak merespon terapi Bacillus Calmette-Guérin (BCG).

Terapi ini menargetkan gen penekan tumor p21 dan menunjukkan profil keselamatan yang baik tanpa toksisitas yang membatasi dosis. Pengembangan klinis lebih lanjut direncanakan untuk menilai keamanan dan efektivitas pada dosis lebih tinggi. Pada uji fase I lainnya, 66,7% pasien dengan tumor papiler tetap bebas penyakit pada penilaian 3 bulan.

RAG-01 berfungsi sebagai penghambat kinase dependen siklin (CDKI) sehingga p21 dapat menghentikan siklus sel pada checkpoint tertentu untuk memperbaiki DNA atau mencegah sel-sel rusak untuk berkembang. Uji yang terlibat meliputi 15 orang dari tiga lokasi di Australia dengan dosis RAG-01 yang diberikan melalui instilasi intravesikal.

Investigasi uji coba, Paul Anderson, menyatakan bahwa “tingkat respons lengkap yang mencolok ini sangat menggembirakan, terutama bagi pasien NMIBC yang tidak merespon BCG”. NMIBC adalah kanker yang mempengaruhi lapisan dalam kandung kemih tetapi belum menyebar ke bagian tubuh lain. Sekitar 75% hingga 80% kanker kandung kemih baru tergolong NMIBC.

Saat ini, terdapat hanya 31 terapi yang dipasarkan untuk NMIBC, dengan Keytruda dari Merck dan Doxorubicin dari Mylan menjadi yang paling menonjol. Pasar NMIBC telah menghasilkan lebih dari $29 miliar pada tahun 2024 dan diperkirakan akan mencapai $31 miliar pada 2030. CEO Ractigen, Long-Cheng Li, mengungkapkan bahwa “temuan awal ini sangat menggembirakan dan memvalidasi potensi platform saRNA kami untuk memenuhi kebutuhan yang signifikan dalam onkologi”.

Di tempat lain, AstraZeneca melaporkan hasil positif dari uji coba fase III NIAGARA untuk Imfinzi, sementara uji coba fase III CREST dari Pfizer dengan sasanlimab dan BCG telah memenuhi tujuan utama.

RAG-01 dari Ractigen menunjukkan hasil positif dalam fase I untuk terapi NMIBC, dengan tingkat respons lengkap 66,7%. Terapi ini memiliki profil keamanan yang baik dan berpotensi mengisi kekurangan dalam pengobatan bagi pasien yang tidak merespon BCG. Pasar NMIBC terbukti besar dan terus berkembang, menciptakan peluang bagi inovasi di bidang terapi kanker.

Sumber Asli: www.clinicaltrialsarena.com